Off-label: o plano de saúde pode recusar?

O plano de saúde pode recusar um medicamento off-label, mas essa recusa nem sempre se sustenta. Quando o remédio tem registro na Anvisa, há prescrição do médico assistente e respaldo científico para o uso, o Judiciário tem entendido, em muitos casos, que a negativa baseada só na bula é abusiva.

Off-label é o uso de um medicamento registrado para uma indicação que não está na bula. Na oncologia, isso é frequente e acompanha a evolução das pesquisas. As regras gerais sobre recusa de remédios estão na página sobre negativa de medicamento pelo plano de saúde.

O argumento da operadora

A operadora costuma alegar que só cobre o uso previsto em bula. Os tribunais, em muitos casos, entendem que a escolha do tratamento cabe ao médico, desde que haja respaldo científico.

O Superior Tribunal de Justiça já decidiu em mais de uma ocasião que a operadora não pode negar o custeio apenas por o uso ser off-label. Foi o caso do REsp 1.721.705/SP, julgado pela Terceira Turma em 28/08/2018 (STJ), e do AREsp 1.964.268, da Quarta Turma, que considerou abusiva a recusa de remédio registrado na Anvisa mesmo com prescrição off-label (STJ). São decisões de turma, não um tema repetitivo.

O que diz a lei

A lei não trata do off-label pelo nome, mas oferece o critério. A Lei 9.656/1998, com a redação da Lei 14.454/2022, prevê a cobertura de tratamento prescrito fora do rol quando há comprovação de eficácia baseada em evidências científicas ou recomendação de órgão de avaliação de tecnologias em saúde (Lei 14.454/2022).

Em setembro de 2025, o STF julgou a ADI 7265 e fixou critérios cumulativos para a cobertura fora do rol, entre eles o registro na Anvisa e a falta de alternativa adequada no rol (STF). O resumo está no artigo sobre o rol da ANS depois da decisão do STF.

Como o medicamento off-label já tem registro, a discussão costuma girar em torno da evidência científica para a nova indicação. O acórdão da ADI 7265 cita o uso off-label como um dos problemas da redação anterior da lei, mas não cria regra própria para ele: quando o tratamento está fora do rol, valem os cinco critérios cumulativos, entre eles a comprovação de eficácia com evidência científica de alto nível (STF, ADI 7265).

O que fortalece o pedido

Relatório médico com a justificativa clínica e, quando possível, referência a estudos ou diretrizes que embasam o uso.

Em geral, ajudam:

o relatório do médico assistente, com diagnóstico e a razão da escolha do medicamento;
a explicação de por que as alternativas do rol não são adequadas ao caso;
estudos, diretrizes de sociedades médicas ou pareceres de órgãos de avaliação;
a negativa por escrito da operadora, com o motivo da recusa.

Off-label na oncologia

Na oncologia, o uso fora da bula aparece em pedidos de quimioterapia e de imunoterapia pelo plano de saúde. Um exemplo de medicamento com página própria no site é o trastuzumabe (Herceptin).

O que fazer se o plano negar

Se o plano negar o medicamento off-label, o caminho começa pela negativa por escrito, que a ANS exige da operadora desde julho de 2025 (ANS). Depois, é possível pedir reanálise, reclamar na ANS ou levar o caso ao Judiciário, com pedido de tutela de urgência quando houver risco à saúde. O passo a passo está no artigo sobre o que fazer quando o plano nega cobertura.

Cada caso tem particularidades. Este texto apresenta regras gerais e não substitui a orientação de um advogado.